Introduktion: Multipel skleros (“Multiple sclerosis”; MS) är en kronisk, autoimmun sjukdom där immunsystemet angriper myelinet i centrala nervsystemet, vilket leder till skador (lesioner) och nedsatt funktion. Den vanligaste formen är skovvis förlöpande MS (RRMS), där patienter upplever perioder av remission mellan skov.  Diagnostisering av MS sker genom kliniska symtom och diagnostiska verktyg som magnetisk resonanstomografi för att visualisera lesioner och inflammatoriska förändringar, samt Expanded Disability Status Scale  för att mäta funktionsnedsättning och sjukdomsprogression. Sjukdomsmodifierande behandlingar, som kladribin, används för att minska skov och bromsa sjukdomsförloppet. Kladribin är ett immunsuppressivt läkemedel för skovvisa former av MS och verkar genom att påverka B- och T-celler, vilket avbryter de immunologiska processer som driver MS. CLARITY-studien utgjorde en avgörande grund för den fortsatta forskningen om oral kladribin vid MS-behandling. Studien bidrog med viktiga data om effekt och säkerhet, vilket har lagt grunden för flera efterföljande studier. Dock hade studien brister i form av begränsad långtidsdata, vilket var drivkraft till detta arbete.

Syfte: Syftet med detta examensarbete var att undersöka om kladribin är en säker behandling vid MS.

Metod: Detta examensarbete baseras på kliniska prövningar som hämtats från databasen PubMed genom sökorden “cladribine” och “multiple sclerosis”. Detta gav 13 träffar, varav fem studier inkluderades i arbetet (se bilaga). Inklusionskriterier var kliniska studier som undersökte säkerheten av oral kladribin som monoterapi vid behandling av MS, medan exklusionskriterier var studier där kladribin kombinerades med andra läkemedel eller administrerades på annat sätt än oralt.

Resultat: Studier visar att kladribin är effektivt för att minska återfall och förhindra sjukdomsprogression vid RRMS, särskilt hos patienter med hög sjukdomsaktivitet. Behandlingen har också visat sig säker, utan ökad risk för allvarliga biverkningar som progressiv multifokal leukoencefalopati.

Slutsats: Kladribin är ett lovande behandlingsalternativ för skovvis MS, med god säkerhetsprofil och långvarig effekt. Dock behöver långtidseffekterna fortsätta utvärderas. Detta då MS är en kronisk sjukdom där långsiktig säkerhet och effektivitet är avgörande för att optimera behandlingsstrategier och individualisera vården för patienter med hög sjukdomsaktivitet.

Introduction: Multiple sclerosis (MS) is a chronic, autoimmune disease in which the immune system attacks the myelin in the central nervous system, leading to damage (lesions) and impaired function. The most common form is relapsing-remitting MS (RRMS), where patients experience periods of remission between relapses. Diagnosis of MS is made through clinical symptoms and diagnostic tools such as magnetic resonance imaging to visualize lesions and inflammatory changes, as well as the Expanded Disability Status Scale to measure functional impairment and disease progression. Disease-modifying treatments, such as cladribine, are used to reduce relapses and slow the progression of the disease. Cladribine is an immunosuppressive drug for relapsing multiple sclerosis and works by affecting B and T cells, which interrupts the immunological processes that drive MS. The CLARITY study formed a crucial basis for continued research on oral cladribine in MS treatment. The study provided important data on efficacy and safety, which has laid the foundation for several following studies. However, the study had limitations, such as a lack of long-term data, which motivated this research.

Aim: The aim of this thesis was to investigate whether cladribine is an effective and safe treatment for multiple sclerosis. 

Method: This thesis is based on clinical trials retrieved from the PubMed database using the search terms “cladribine” and “multiple sclerosis.” This resulted in 13 search results, of which five studies were included in the analysis (see attachment). Inclusion criteria were clinical studies assessing the safety of oral cladribine as monotherapy for MS treatment, while exclusion criterias included studies investigating cladribine in combination with other drugs or was administered other than orally.

Results: Studies indicate that cladribine is effective in reducing relapses and preventing disease progression in RRMS, especially in patients with high disease activity. The treatment has also been shown to be safe, without an increased risk of serious adverse events, such as progressive multifocal leukoencephalopathy.

Conclusion: Cladribine is a promising treatment option for relapsing MS, with a good safety profile and long-term efficacy. However, further research is needed to evaluate further long-term effects, as MS is a chronic disease where long-term safety and efficacy are crucial for optimizing treatment strategies and personalizing care for patients with high disease activity.